中国国家药品监督管理局（NMPA）已于2021年6月批准百悦泽®用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者

此次新适应症上市申请是基于ASPEN试验结果，有望将百悦泽®的适用范围拓展至一线WM

中国北京和美国麻省剑桥2022年1月20日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235），是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物，为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。公司今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理其BTK抑制剂百悦泽^®（泽布替尼）用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者的新适应症上市申请（sNDA）。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“百悦泽^®继获批用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者后，此次sNDA申请也获得NMPA受理，这对我们来说是一个好消息。这意味着一旦取得批准，更多中国的华氏巨球蛋白血症患者将有机会用上这款药物。ASPEN试验表明，百悦泽^®对WM患者而言是一项安全有效的治疗选择，引起房颤等心血管事件的风险更低。在ASPEN试验数据的支持下，百悦泽^®已经在美国、加拿大、澳大利亚和欧盟获批用于WM患者的治疗我们期待与CDE继续探讨，争取将这一具备‘同类最优’潜力的药物提供给更多中国WM患者的机会。” 

此次sNDA申请基于ASPEN试验数据，这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验（NCT03053400），对比了百悦泽®与伊布替尼用于治疗复发/难治性（R/R）或初治（TN）WM患者的数据。

经独立审查委员会（IRC）根据第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-6）修订版缓解标准（Treon 2015）评估，百悦泽®治疗组在总体意向性治疗（ITT）人群中的完全缓解（CR）和非常好的部分缓解（VGPR）率的综合为28%（95% CI：20，38），而伊布替尼组为19%（95% CI：12，28）尽管两组数据的差异未达到统计学显著性（p=0.09），但百悦泽®展现了更高的VGPR率数据，且缓解质量呈现出改善趋势[1]

在ASPEN试验中，与伊布替尼相比，百悦泽®取得了更具优势的安全性数据，特定不良事件的发生率较更低，包括房颤/房扑（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）在101例接受百悦泽®治疗的WM患者中，4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件降低用药剂量[4]

关于华氏巨球蛋白血症

华氏巨球蛋白血症是一种罕见惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中占比不到2%[1]  该疾病通常在老年人中多发，主要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏[2]  在中国，每年大约有88,200例淋巴瘤新增病例，其中约有91%为NHL，这意味着我国每年约有1000例WM新增病例[3]

关于百悦泽^®（泽布替尼）

百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽®已在以下地区中获批如下适应症：

• 2019年11月，百悦泽^®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者*
• 2020年6月，百悦泽^®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL患者**
• 2020年6月，百悦泽^®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞 白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者**
• 2021年2月，百悦泽^®在阿拉伯联合酋长国获批用于治疗复发或难治性MCL患者
• 2021年3月，百悦泽^®在加拿大获批用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成年患者
• 2021年6月，百悦泽^®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的WM成年患者**
• 2021年7月，百悦泽^®在加拿大获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**
• 2021年7月，百悦泽^®在智利获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**
• 2021年8月，百悦泽^®在巴西获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者
• 2021年8月，百悦泽^®在美国获批用于治疗成年WM患者 
• 2021年9月，百悦泽^®在美国获批用于治疗既往至少接受过一项抗CD20疗法的成年边缘区淋巴瘤（MZL）患者*
• 2021年10月，百悦泽^®在新加坡获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者 
• 2021年10月，百悦泽^®在以色列获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者
• 2021年10月，百悦泽^®在澳大利亚获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年WM患者或作为不适合化学免疫疗法WM患者的一线治疗方案 
• 2021年10月，百悦泽^®在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的MCL成年患者，
• 2021年10月，百悦泽^®在俄罗斯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者 
• 2021年11月，百悦泽^®在沙特阿拉伯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年11月，百悦泽^®在欧盟、冰岛、列支敦士登和挪威获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化学免疫治疗的患者；
• 2021年12月，百悦泽^®在英国获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化学免疫治疗的患者；
• 2021年12月，百悦泽^®在厄瓜多尔获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的成人套细胞淋巴瘤患者。

迄今为止，已递交超过30个针对多项适应症的上市申请，覆盖美国、中国、欧盟和其他20多个国家或地区。

*该项适应症基于总缓解率（ORR）获得加速批准针对该适应症的完全批准将取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。

**该项适应症获附条件批准针对该适应症的完全批准将取决于正在开展的确证性随机、对照临床试验结果。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物公司全球临床研究和开发团队已有约2300人，团队规模还在不断扩大这支团队目前正在全球范围支持开展90多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过13000人百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球40多个国家/地区的临床试验提供支持和指导目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（已在中国获批上市）百济神州拥有一支追求高品质与创新、立足科学与医学的团队，并在中国建立了领先地位，打造了一支规模庞大、聚焦于肿瘤学的商业团队 

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性百济神州在全球五大洲打造了一支超过8000人的团队欲了解更多信息，请访问。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律下定义的前瞻性声明，包括关于与其他BTK抑制剂相比，百悦泽®的潜在临床益处和优势的声明，百济神州计划的进展，百济神州对百悦泽®预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，百悦泽®潜在商业机会，在中国提高百悦泽®可及性的计划，百悦泽®为潜在同类最优BTK抑制剂，百悦泽®对患者的潜在临床获益以及在“百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批药监部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批百济神州的上市药物及药物候选物（如能获批）获得商业成功的能力百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营及其他业务带来的影响百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

参考文献

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